Pracovní skupina uživatelů plazmatických proteinů (PUPP)

V roce 2024 založila Česká asociace pro vzácná onemocnění (ČAVO) novou pracovní skupinu zaměřenou na sdílení zkušeností pacientů v České republice, kteří využívají léky odvozené z krevní plazmy.

Skupina je otevřená všem zástupcům pacientských organizací a individuálním pacientům (i mimo vzácná onemocnění), kterých se problematika týká, a stále přijímá nové členy. Odborným garantem této pracovní skupiny se stala paní profesorka Anna Šedivá, primářka Ústavu imunologie 2. lékařské fakulty Univerzity Karlovy a Fakultní nemocnice v Motole v Praze. Vedením pracovní skupiny byla pověřena Camelia Isaic, předsedkyně pacientské organizace HAE Junior.

Cílem naší pracovní skupiny je zmapování perspektivy pacientů napříč různými onemocněními, tlumočení jejich potřeb a aktivní zapojení do prosazování lepšího přístupu k těmto léčivům. Uvědomujeme si složitost celé problematiky a nutnost sdílení pacientských zkušeností a očekávání. Rádi bychom se stali partnerem v diskuzích a strategických rozhodnutích na národní úrovni, která ovlivňují přístup pacientů k těmto životně důležitým lékům.

Vznik této skupiny je obzvláště důležitý v kontextu očekávaných změn, především v souvislosti se seznamem kritických léků, které vydala Evropská léková agentura (EMA) v prosinci 2023 a aktualizovan v prosinci 2024. Tento seznam vyzdvihuje význam zajištění dostupnosti léků, včetně těch odvozených z krevní plazmy.

Zároveň očekáváme legislativní změny spojené s nařízením SOHO (Substances of Human Origin), které se zaměřuje na podmínky darování krevní plazmy, orgánů a tkání. Tyto změny mohou zásadně ovlivnit přístup českých pacientů k léčivům, a proto je pro ČAVO klíčové být v těchto diskusích aktivním partnerem. Z toho důvodu se také stalo členem Aliance pro kritická léčiva (Critical Medicine Alliance, CMA), poradního mechanismu, jejímž cílem je navrhnout řešení, která by posílila zásobování kritickými léčivy v EU.