Druhy onemocnění
Léčiva obsahující plazmatické proteiny se používají k léčbě život ohrožujících stavů, jako jsou krvácení, poruchy krevní srážlivosti, vrozené imunodeficience, autoimunitní neuropatie, a také při léčbě vzácné chronické respirační nemoci. Dále jsou využívány po transplantacích a při léčbě nádorových onemocnění, stejně jako při podávání antiven a protilátek. V medicíně hrají zásadní roli, neboť řeší jak akutní naléhavé případy, tak chronické stavy, u nichž nemusí existovat žádná alternativní léčba na bázi jiných biotechnologií chemických molekul.
Imunologie
PID
Primární imunodeficience (PID) jsou velkou a rostoucí skupinou více než 5400 různých poruch, ke kterým dochází tehdy, když některé složky imunitního systému (zejména buňky a protilátky, ale i další složky) nefungují správně. Zatímco PID jsou obecně považovány za vzácné poruchy, některé jsou častější než jiné. Pacienti, kteří jimi trpí, představují početnou skupinu lidí, jejichž životy jsou hluboce ovlivněny jejich onemocněním.
SID
Sekundární imunodeficience (SID), nebo také získané imunodeficience, jsou poruchy imunitního systému, které vznikají sekundárně v důsledku celé škály dalších faktorů. Na rozdíl od primárních imunodeficiencí, které jsou geneticky podmíněné, se tyto stavy rozvíjejí později v životě a mohou narušit schopnost těla účinně bojovat s infekcemi. Častou příčinou SID jsou jiná základní onemocnění jako např. HIV/AIDS, onkologická a hematoonkologická onemocnění, chronická onemocnění (cukrovka, selhání ledvin nebo onemocnění jater) nebo léčba snižující imunitní funkce (chemoterapie, imunosupresivní terapie, dlouhodobé užívání kortikosteroidů). SID mohou být dočasné (často reverzibilní, pokud se vyřeší základní příčina) nebo trvalé. Lze je obvykle léčit podobnými terapiemi jako v případě primárních imunodeficiencí (PID).
HAE
Hereditární angioedém (HAE) je velmi vzácné a potenciálně život ohrožující genetické onemocnění, které se vyskytuje přibližně u 1 z 10 000 až 1 z 50 000 lidí. Příznaky HAE zahrnují epizody edému (otoku) v různých částech těla včetně rukou, nohou, obličeje a dýchacích cest. Kromě toho mají pacienti často záchvaty nesnesitelných bolestí břicha, nevolnosti a zvracení, které jsou způsobeny otokem střevní stěny. Otok dýchacích cest je obzvláště nebezpečný a může vést ke smrti udušením.
Hematologie
Hemofilie a von Willebrandova nemoc
Hemofilie je vzácné vrozené krvácivé onemocnění, které se vyskytuje u lidí s omezeným množstvím srážecího faktoru VIII/8 (hemofilie A) nebo srážecího faktoru IX/9 (hemofilie B). Závažnost onemocnění závisí na hladině faktorů srážení krve. Von Willebrandova choroba je nejčastější dědičná porucha srážlivosti krve způsobená nedostatkem nebo dysfunkcí von Willebrandova faktoru (vWF), což je protein nezbytný pro správnou srážlivost krve.
ITP
Imunitní trombocytopenie (dříve známá jako idiopatická trombocytopenická purpura) je lékařský termín pro autoimunitní onemocnění, při kterém imunitní systém mylně považuje krevní destičky za cizí a ničí je, což vede k jejich nedostatku a krvácivým projevům. Může být spuštěno virovým onemocněním, očkováním nebo užitím některých léků, ale u většiny pacientů je příčina neznámá.
Pneumologie
Deficit alfa 1 antitrypsinu
Deficit alfa‑1 antitrypsinu (AATD) je vzácné chronické genetické onemocnění. Deficit alfa‑1antitrypsinu může vést k závažnému plicnímu onemocnění u dospělých, tzv. chronická obstrukční plicní nemoc (CHOPN) na bázi deficitu alfa‑1 antitrypsinu a/nebo onemocnění jater v jakémkoli věku. Lidé s deficitem alfa‑1 antitrypsinu mají dva abnormální geny pro alfa‑1 antitrypsin od obou rodičů. Klinické obtíže nejsou pro diagnózu AATD specifické a pacienti zůstávají často nediagnostikováni nebo je jim připisována jiná diagnóza (např. asthma bronchiale nebo CHOPN).
Neurologie
GBS/ CIDP/MMN
Chronická zánětlivá demyelinizační polyneuropatie (CIDP) je chronické zánětlivé onemocnění periferních nervů (nervy mimo mozek a míchu). Je charakterizována progresivní slabostí zhoršenou senzorickou funkcí končetin, typicky na obou stranách těla. Může začít v jakémkoliv věku a obvykle se vyvíjí v průběhu 6 až 10 týdnů. Pokud se neléčí, může postupná progrese onemocnění u pacientů s CIDP vést až k jejich závislosti na invalidním vozíku. Varianta CIDP, nazývaná multifokální motorická neuropatie (MMN), způsobuje u pacientů asymetrickou slabost v končetinách. Pacienti s CIDP a MMN obecně vyžadují dlouhodobou léčbu. Akutní varianta, nazývaná Guillain-Barrého syndrom (GBS), také vyžaduje léčbu, ale obvykle je monofázická a sama odeznívá.